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医药行业新财富排名,关于fda的书( 二 )

生活经验医药行业


1962年 ， 美国药品法历史上最重要的《Kefauver-Harris 药品修正案》颁布 ， 正式确立了现代药物开发流程：提交新药临床申请 ， 开展临床I期、II期、III期试验 ， 递交新药上市申请（NDA） 。
建立于1906年的FDA从此获得了美国药物全生命周期监管权 ， 成为美国药物和医疗产品上市的最后看门人 ， 从此建立起全球医药监管一哥的地位 。
有时候 ， 一个“骗子”对社会的启蒙作用 ， 比一堆科学家的影响还要深远 。但是 ， 代价过于惨痛 。
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手中的财富密码
2012年 ， 在沙利度胺灾难发生50年后 ， 时任FDA局长玛格丽特·汉鲍发表纪念文章 ， 回顾这一事件 ， 她说：“沙利度胺悲剧导致历史性的改变 ， 从此加强了政府对医疗产品开发的审查监管和科学的管理 。”
FDA的职责 ， 不正是保障与民众生活息息相关的产品的安全？说它的权力之大会影响到美国民众的生活和生死存亡 ， 一点也不夸张 。
对药企而言 ， 同样如此 。FDA公权力的另一层含义即在于 ， 它掌握着所管辖的药物 ， 是否能够上市的决定权 。简而言之 ， 一家公司花费了大量的人力物力财力 ， 研发出的一款药物 ， 如果被FDA否决或延迟上市的话 ， 公司要承受的后果同样是灾难性的 。
关于这一点 ， 5个月内体验生死两境的ChemoCentryx ， 想必最有发言权 。
今年10月8日 ， ChemoCentryx宣布FDA批准其口服小分子C5补体抑制剂Avacopan（商品名TAVNEOS）上市 ， 联合准疗法（糖皮质激素）治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV） ， 尤其是AAV的两种主要亚型：显微镜下多血管炎（MPS）和肉芽肿伴多血管炎（GPA） 。
消息一出 ， ChemoCentryx股价立马飙升 ， 当日收盘大涨95.97% 。
而在五个月前 ， ChemoCentryx还面临着另一番景象 。5月6日 ， FDA咨询委员会对是否批准Avacopan上市进行了投票 ， 结果分歧很大 。
第一 ， 有效性数据是否足够支持Avacopan治疗成人抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV) ， 包括肉芽肿性多血管炎(GPA) 和显微镜下多血管炎(MPA) ， 投票结果为9-9；
第二 ， 安全性数据是否足够支持Avacopan治疗成人AAV ， 投票结果为10-8；
第三 ， 风险与获益数据是否足够支持Avacopan特定给药剂量（每日给药两次每次30mg）治疗成人AAV ， 投票结果为10-8 。
基于三个议题投票结果 ， 咨询委员会给出勉强支持（Narrowly Endorses）批准建议 ， FDA因此将PDUFA日期由原本的7月7日延长至10月7日 。
Avacopan作为ChemoCentryx的绝对核心管线 ， 如果上市申请被否 ， 公司价值将大打折扣 。市场开始用脚投票 ， 先是在公布1季报后的5月4日盘中大跌63.57% ， 5月7日因FDA咨询委员会对于是否批准avacopan上市产生分歧大跌61.95% ， 三天（5月6日停牌1天）市值缩水79.21% 。
FDA的决定 ， 直接关系着很多临床阶段创新药公司的生死 。尽管第一次投票结果不乐观 ， 但ChemoCentryx是幸运的 。
更幸运是Biogen ， 在委员会成员一致投反对票的情况 ， FDA仍有条件批准了Biogen的阿尔兹海默症单抗药物上市 。
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不要神话FDA
你可能再也找不出一家 ， 如FDA一般 ， 拥有世界级权威和声望的同时 ， 质疑与谩骂缠身的公权机构了 。

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